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留美博士为什么回国做儿童癌症公益?他讲了三个故事

2018-04-16 09:41:05  来源:社会创业家  作者:沈丹丽    点击数量:722

    来源:澎湃新闻
    澎湃新闻记者 沈丹丽
    2017年,中国大约有35000名15岁以下的儿童被诊断患癌症,全中国有超过100万的儿童癌症幸存者。这是一个不容忽视的困难群体。但是癌症儿童在治疗过程中,患者和家庭常常会陷入一种无力感。他们通常面临的问题包括:不知道从哪寻求准确的治疗信息,公益资金使用方式不明确引起的后患,以及儿童新药研发的迟缓等。

    近日,在中国新药研发协会(SDDA)举行的一场关于“儿童肿瘤的转化研究、临床实践与社会公益”的活动上,刚从美国回来的杜克大学癌症生物学博士,笔名“菠萝”的科普作家李治中,分享了他回国创办儿童癌症公益基金会的想法。曾经在诺华开发儿童癌症药物的经历,以及他所看到的案例,带给他很深的思考,让他意识到,在儿童癌症领域,我们需要做更多的事情。


    ▶ 以下是李治中博士的演讲内容 ◀

    首先我想感谢刚才的几位临床医生,抽空来这里分享他们的故事。我不是做临床研究的,没有接触患者、医生。每一次我都感叹,真的很感谢他们在工作的一线,来帮助这些孩子。

    我们做药的是在后期,在漫长的研发后,把药物输送给他们。他们每天接触到这样的孩子,还能够保持工作的热情,以及对生命的敬畏和尊重,真的非常不容易。

    今天是第一次回国讲这个话题。我在诺华做了八年多的研究,在美国生活了十三年,这次决定回来,全职做这个公益,是一个非常大的决定。但是我觉得它和做药本质上是一样的,无非是有一个我觉得需要做的事情,有一定的解决的方法,那么我愿意回来尝试一下。具体的路还很漫长,任务也比较艰巨,但是我觉得需要有人来做,我可能是比较合适的人选,所以我回来了。


    都很简短,希望给大家一个启发:为什么我们需要做更多的事情?


    1
    公益资金的优化使用


    第一个钱,是关于资金的问题。中国缺不缺乏愿意做公益的人呢?是不缺的,中国缺不缺想捐钱的人呢?也是不缺的,我们每个人都捐过五块、十块的给一些人。但是这些公益基金经常用的不是地方。

    南京有一个4岁的女孩得了脑脊索瘤,治疗的时候复发或怎样,治疗效果不好,家长就想筹款到台湾接受治疗。筹款的时候,本来想筹100万,结果一不小心筹了500万。很多人给她捐款,因为大家一听到小孩的故事,都比较感同身受。捐到500多万的时候,他们临时决定从台湾转向美国。在台湾的时候他们已经交了20多万的押金,因为退出,押金就回不来了。这件事爆出后,引起了社会上巨大的反应,很多人说她诈捐。从最开始没有说清楚,后来不公开钱去哪儿了。“我们捐出来的20多万元就打水漂了,因为你没有用出去嘛。”

    遭受很大压力的时候,作为父母,他们还是带孩子去了美国UCLA(加利福尼亚大学洛杉矶分校)的儿童医院。去了以后也是个悲剧,因为那个病在美国也没办法。孩子在化疗以后,迅速被感染,一直住在ICU,住ICU一万美金一天。住了五个礼拜,就去世了。

    这是一整个就很悲剧的故事。为什么说悲剧呢?因为这里没有一个赢家,从头到尾所有人都输。孩子失去了生命,父母失去了小孩,遭受沉重的心理压力。我在洛杉矶其实见过他们,非常痛苦的一段时期,不仅要承受小孩治疗的问题,还有大量的网络暴力,包括对他们家庭的骚扰。大众觉得被欺骗了,我捐了钱,最后去哪儿了也不知道,整个慈善事业承受了很大的打击。

    大家可能还不知道,美国的医院受损惨重这件事。因为他们当时交了60万美金的押金去的,花掉了接近120万美金,最后60万,她完全付不起了。那么美国医院也没办法。美国医院因为这件事情,把中国病人到交的押金,从60万美金提高到100万美金。未来的患者,不仅在国内很难筹到钱,而且如果去美国治疗,你能筹到100万美金吗?

    我们怎么来利用这些钱,是值得探讨的。这是我回来想做的一件事情。


    2
    准确信息平台的建立


    第二个谈到眼睛。眼睛有两个含义,一个是获取信息,第二个是真正眼睛的故事。视网膜母细胞瘤,刚才提到,母细胞瘤是儿童癌症里很多的。这是眼睛里的一个肿瘤。小孩如果及时治疗,有可能保住眼睛,甚至保住视力。

    最近听到的一个故事。有一个两岁的男孩,到东北的某医院看病,主任医生告诉他,不要治了,视网神经瘤不可能治好,治的话人财两空。

    但是孩子家长没有放弃,他就到百度上找。百度上你能找到什么呢?但是他运气还不错,翻到一个视网母神经瘤的家长QQ群,混到群里去,发现群里家长总结了一个经验手册,说近几年有个技术叫做元动脉介入化疗,列了一些医院,上海的新华医院是不错的。他们从东北到了上海,在上海做了手术之后,康复得很好。但是如果这个家长没有找到这个QQ群呢?如果他听到医生的建议就放弃治疗了呢?网络上这方面信息是很稀缺的,也是很危险的。

    再给大家讲一个故事,我本来不准备讲这个故事,但那个父亲一定让我讲。这也是东北的一个家长,他发现小孩一岁时眼睛出现斜视,到了省里的一个三甲眼科医院,医生告诉他,看不出什么问题,回家观察三个月,再回来复查。复查以后就发现严重恶化,后来转到北京儿童医院,到了那儿很快确认是双眼视网母细胞瘤。但是因为去得很紧急,没有床位,七天才住院。住院以后很快出现高烧感染,22天才开始做治疗。治疗了大概大半年吧,命是保住了,但小女孩双眼都失明了。

    那天我给她父亲打电话的时候,他就哭了,他是军人,小孩治疗的过程当中他可能都不在。这是个非常悲剧的故事。他说,我肖像权什么都给你,你一定在做任何一个讲座的时候,都要告诉他们这个故事。

    得到一些错误的信息,包括你能想象到的,一些很好的医院,一些医生在某些观念上是非常落后的,因为儿童癌症是非常罕见的。除非像有一些医生,每天都看到,觉得很简单。比如小孩出现斜视,其实斜视和白瞳是一种视网母神经瘤最重要的一些指征,看到的时候你至少应该警觉,做一个严谨的检查。就是这样被耽误掉了,为什么会这样?多少是跟中国这方面的信息是比较孤立的有关。

    我在美国生活多年了,有些东西认为是应该的。谷歌上找儿童癌症,你搜索关键词后,会发现有三四十个不同的网站上,有系统性的科普知识,告诉你什么是儿童癌症,儿童癌症大概分多少类。基本都可以在上面找到,而且非常系统化。在中国我一搜“儿童肿瘤”,出来一个儿童为什么得肿瘤?大多数都是妈妈的问题,非常奇葩。一点进去全是广告。

    因为我毕竟是长期做科普的,这件事情我相信能做得好,我也希望跟各位专家一起合作。每个人手上都有很多资源,能不能把它总结起来,再把它科普化,简单一点,大家都知道?这个项目,我相信能直接或间接地帮到很多人,比我们做药、动手术,可能都更能帮助到偏远地区的人。

 

    3
    儿童新药的加速开发

    第三个讲新药开发,这也是大家很关心的。我本身在诺华做药物,一部分工作是做横纹肌肉瘤,是一种儿童癌症的肌肉肿瘤,所以我特别想针对这种儿童癌症的患者,开发一些新的药物。过去的二十年,全世界单独对儿童开发的药物只有四种。这是一个非常不受欢迎的领域吧。为什么不受欢迎?本质原因就是每种儿童癌症的患者比较少。


    最开始我想,商业的考虑是一个巨大的考虑。后来做研究的时候发现,还有一个特别麻烦的问题,患者少的时候你的样本就特别少。那么当我们做药的时候,比如我做了半天实验,没有办法很容易地拿到PDX(Patient-derived xenograft,来源于患者原代肿瘤组织的肿瘤移植模型),或者拿到什么样本,来测试我这样做的药物组合,是不是在真实的患者体内有用?

    我们用的横纹细胞瘤,这些细胞已经在体外养了三四十年了,还是真正的肿瘤吗?真的和小孩身上的一样?谁也没有数。当患者少的时候,我们以前没有这样的平台,现在很高兴有,有一些医生把这些样本集中起来,我们可以做很多事情。

    儿童癌症刚才谈到,它不是一个缩小版的成人的癌症,即使是同样的癌症,成人跟儿童是完全不一样的。我博士是做GBM(神经母细胞瘤)的,非常清楚它们从生物学上任何的特性,都是不一样的。儿童癌症特别清楚的一点,平均每个患者的突变数目特别少。这带来几点,第一,它的异质性相对比较低。同样的肿瘤比如白血病,小孩的治愈率是远远高于成人的。第二个,我们经常提到的PD-1,免疫检查点的药,对儿童效果是不太好的,很有可能它不是通过免疫逃逸的办法来躲避免疫系统的监控的,我们需要一些别的办法。但是好消息我认为是,如果找到针对它的靶向药,或者靶向免疫药,一旦找到了靶点,效果可能是比较好的。大家可能最近都听说过TRKi。它针对一种非常罕见的突变,但是开发了这种抑制剂以后,发现有这种突变的,不管是成人的还是小孩的这种肿瘤,效果非常好,整体效果非常惊人。

    小孩里面有一肿瘤叫婴儿型纤维肉瘤,它会长得非常大。如果它非常大,又对化疗耐药的话,传统意义上就只能截肢了。因为你没有办法完整地做这个手术。但这个靶向药物出现以后,如果小孩有这种突变的话,它的响应是非常好的。这个案例的小孩在用完三个cycle之后,他的肿瘤已经控制得非常好了。他没有被治愈,但外科医生就可以进去做一个非常干净的切除。

    像这些进展,一旦出现,就是革命性的。对于这些小孩就是一个生与死,残疾或不残疾的区别。诺华早在这个药出来之前就已经有研究,但是一直因为觉得市场的原因,或者找不到病人,种种别的原因,就没有开发,所以耽搁了一段时间。我相信还有类似的故事。

    如果你不去推行,没有一个机制来付钱,或者告诉他做这个的意义价值,有些东西就浪费了。所以就我做公益来说,刚才谈到需要优化公益资金的使用,我们需要建立一个非常准确的信息的平台,需要加速新药的开发过程。


    4
    打造“不孤单,有希望”的儿童癌症公益品牌


    对于我想做的向日葵这个公益品牌来说,我希望把它做到中国第一的专业儿童癌症公益品牌。说第一有两个含义,一个是我们真的是第一个专注于做儿童癌症的公益品牌,第二个我们希望把它做到最好。未来五年,我们要做几件事情。

    第一我们要建立平台,传播系统科学的信息,包括网站、公众号,我们能想到的所有媒体的东西,这是我比较擅长的,因为我做了好多年的自媒体。

    第二我们要打造患者的社区,把罕见儿童癌症患者的家长,他们的故事、资料整理起来,通过我们熟悉的方式,把它包装起来,免费分享给需要做研究或者做临床的人。大家能平等地享有这些信息来合作。

    第三需要推进临床医疗治疗,这个治疗包括两个方面,一是让不能到北京、上海来接受最好治疗的人,在他们当地也能接受到比较好的治疗。我们可能需要些培训、AI之类,把这个差距拉平。二是刚才很多人提到的关于患儿生活质量的问题。患儿即使治愈了,如果有长期的副作用,你需要长期地关怀他们。特殊的学校、心理的辅导、营养的辅导等等,现在是非常缺失的,中美差距非常大。我希望在这方面努力,把美国一些好的项目引进。

    第四希望我们最后成为类似盖茨基金会这样的,能够捐助,推动临床转换医学的研究。

    另外我甚至想单独成立一个公益性的风险投资,专门来投这种推动罕见病儿童癌症的项目,不管是医药还是治疗、诊断等,如果有机会,按照传统观点不是特别盈利,也可以投。因为真正愿意来做这些事情的,相信非常多,只是我们需要证明给他们说,这件事是有效的、有价值的。

    儿童癌症,中国大概每年新增病例4万,有15万在治疗中,不仅有新发的病人,还有复发的、在治疗中的。全中国有超过100万的儿童癌症幸存者,我们不知道,因为中国人通常避而不谈。这些幸存者带上他们的家庭,大概500万、700万,受到影响是非常大的。

    中国和美国的儿童癌症存活率有非常明显的区别,虽然在上海这些顶尖的医院是非常好的,但是一旦到了二三线城市,就会出现我刚才提到的那些故事,非常可惜。如果把60%提高到80%(美国儿童癌症存活率),甚至通过我们自己的努力,把这个标准再提高。

    我们的患者资源非常多,美国的医生一年见不到几个孩子,中国有很多。把这些样本资源用好的话,价值是非常大的。美国一年1万多个小孩得儿童癌症,它有20多个专注于儿童癌症的公益基金,中国一个都没有。

    另一个也是我很有感触的。那天看一个视频,一个母亲在治疗的过程中,整个过程很孤独,从被诊断开始到搜寻资料,到外地就医等,即使被治好了,整个都是孤独的感觉。

    所以我跟我们向日葵说,我们的思路就是不孤单,有希望。从头到尾都感觉有人陪伴他们,很多人在努力,希望提高他们的生存时间和生活质量,非常有幸得到了中国和美国的一些专业人士的支持。也希望在座的专家能够加入到我们,一起来做这样的事情,我们是完全开放的,因为是非盈利的,只要愿意来,都欢迎。

    谢谢大家!
    本文来源:澎湃新闻
    澎湃新闻记者 沈丹丽
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